פריצת דרך אצל חוקרי מחלות ניווניות בניסיון למצוא טיפול למחלת פרקינסון ולמחלת הנטינגטון. חוקרים זיהו אנזים במוח שמעכב את פעילותו של חומר דמוי תרופה מובילה כנגד מחלת הנטינגטון. קבוצת החוקרים טוענת שהממצאים מראים שניתן לפתחאת  החומר כטיפול יעיל כנגד מחלות נוירודגנרטיביות. נדרשו 5 שנים לקבוצת החוקרים ליצור מבנה גבישי של האנזים לראשונה אי פעם

מאת ג'יימס ראש פורסם ב MAIL ONLINE

ב 10 לאפריל 2013.

פריצת דרך משמעותית הושגה על ידי חוקרים שמחפשים טיפול למחלות ניווניות כמו מחלת פרקינסון. חוקרים במכון הביוטכנולוגי של מנצ'סטר פירטו איך אנזים במוח מגיב עם חומר דמוי תרופה מובילה  למחלת הנטינגטון לעיכוב פעילותו. קבוצת החוקרים טוענת שממצאיה מראים שאפשר לפתח אותו כטיפול יעיל  למחלות נוירודגנרטיביות כמו מחלת הנטינגטון, אלצהיימר ופרקינסון. שתוף פעולה עם חוקרים  באוניברסיטת לסטר ואוניברסיטת ליסבון בפורטוגל הביא לזיהוי המבנה המולקולרי של האנזים kynurenine 3-monooxygense (KMO) במוח של בני אדם. נדרשו 5 שנים לצוות החוקרים לקבוע את המבנה הגבישי של  KMO, הפעם הראשונה שזה נעשה.החוקרים, שפרסמו את עבודתם  ב NATURE, המשיכו וחקרו איך חומר בשם UPF 648 נקשר באופן הדוק לאנזים ופועל לעכב את פעילותו. מחקרים קודמים במודלים בבעלי חיים במודלים למחלות נוירודגנרטיביות שכיבוי פעילותו של האנזים על ידי קשירת תרופה אמורה להיות יעילה בטיפול במחלות מוחיות. מנהל המחקר פרופסור נייג'ל סקרוטון אמר: "UPF 648 פועל טוב כמעכב פעילות האנזים. אבל בצורתו הנוכחית הוא אינו נכנס מהדם אל המוח. המחקר כעת מתמקד במציאת חומרים דומים שגם יפעלו כנגד האנזים וגם ייכנסו למוח מהדם". הוא הוסיף: "המחקר שלנו שפרט את המבנה המולקולרי של האנזים מאפשר לנו לחפש KMOחדשים שמסוגלים לחצות את מחסום מוח דם. זה נותן תקווה אמיתית לפיתוח טיפולים תרופתיים כנגד מחלות נוירודגנרטיביות כמו מחלת הנטינגטון, אלצהיימר ופרקינסון".

דר' פלאביאנו גיאורגיני הנוירו גנטיקאי של הקבוצה מאוניברסיטת לסטר, אמר: "זהו צעד גדול קדימה בדרך לפיתוח תרופות מעכבות KMO. אנו מקווים שחומרים  כאלו ייבדקו בניסויים קליניים ויוכחו כיעילים לחולים".

ממצאי המחקר ישמשו מעתה ואילך לחיפוש טיפולים יעילים נוספים למחלת הנטינגטון.

פרופסור שרה תבריזי, ראש קבוצת המחקר של מחלת הנטינגטון במכון הנוירולוגי של UNIVERSITY COLLEGEבלונדון אמרה: "פענוח המבנה הגבישי של ה KMO הוא צעד גדול קדימה בקידום מאמצינו למציאת טיפולים למחלה קטלנית זו. הוא מאפשר בסיס מוצק לאופטימיזציה  של תרופות מעכבות כמו UPF 648 שמפותחות בידי קהילת המחקר העולמית של מחלת הנטינגטון. KMO הוא אחת מהמטרות הבולטות ביותר שלנו לפיתוח תרופה, והמבנה הגבישי הוא צעד משמעותי לאורך מפת הדרכים שלנו לניסויים קליניים של מעכבי KMO בחולים".

קאט סטנלי, יושבת ראש האגודה למחלת הנטינגטון מקבלת בברכה את התוצאות. היא אמרה: "המחקר הזה  הוא באמת פיסת תצריף מרגשת  המשפרת במעט את הבנתנו ומקרבת אותנו צעד אחד קרוב יותר להיות יכולים לתת טיפול יעיל למחלת הנטינגטון.

לקריאה בשפת המקור….