טיפול דרך האף כנגד מחלת הפרקינסון

מאת: אנג'לה הררינג

פורסם ב: אתר אוניברסיטת NORTH EASTERN

פרופסור ברברה ווזצ'אק, פרופסור לפארמצטיקה וברנדן הרמון, סטודנט לתואר שלישי הציגו את הטיפול החדשני שלהם למחלת הפרקינסון בכנס EXPERIMANTAL BIOLOGY 2013 בבוסטון (צילום (Heratch Ekmekjian.

בכל שנה מאובחנים 60000 מבוגרים חדשים כחולים במחלת הפרקינסון, מחלה ניוונית של מערכת העצבים שגורמת לאוסף  של תסמינים כולל רעד, תנועה איטית ושינויים בדיבור. התרופות הניתנות כיום לטיפוף בחולי מחלת הפרקינסון עוזרות להם לשחזר חלק מבקרת התנועה שלהם שאבדה במחלה אך אינו מטפל בסיבה למחלה  אמרה ברברה ווזצ'אק, פרופסור לפרמצבטיקה ב BOUVE COLLEGE OF HEALTH SCIENCES.

"מחלת פרקינסון נגרמת ממותם של תאי עצב מיצרי דופאמין באזור מפתח במוח האחראי לתנועה שנקרא ה"חומר שחור" (SUBSTANUA NIGRA)" אומרת ברברה ווזצ'אק. אם אתה רוצה לטפל במחלת פרקינסון בשורשיה, היא מוסיפה, עליך לטפל בתאי עצב אלו. במחקר שתוצאותיו פורסמו השבוע בכנס EXPERIMENTAL BIOLOGY בבוסטון. ברברה ווזצ'אק ותלמיד המחקר ברנדן הרמון הציעו גישה טיפולית  שעושה בדיוק את זה. בנוסף הטיפול פשוט וקל לביצוע.

חלבון טבעי  שנקרא GDNF GLIAL CELL LINE DERIVED NEUROTROPIC FACTOR, מגן על תאים מסוימים – כולל אלו המייצרים דופאמין – נגד תמותת התאים ועל ידי הפעלת הישרדות ועל ידי עידוד  מסלולי גדילה, כך לפי ווזצ'אק. בצלחת פטרי במעבדה GDNF, עושה עבודה מצוינת בשחזור תפקודם של תאים פגועים ותאים גוססים  ומניעת אובדן נוסף של תאים מייצרי דופאמין. אך הכנסת ה GDNF למוח החיה אינה פשוטה. מעבר  מחסום דם מוח (BBB) הוכיח את עצמו באתגר הקשה ביותר לחוקרי מחלת הפרקינסון. אך במחקר קודם הראתה מעבדתה של ווזצ'אק, שניתן להחדיר אתGDNF למקום המתאים במוח בשיטה פשוטה דרך האף.

כדי שהוא יעבוד צריכים החולים ליטול אותו שוב ושוב כי הוא מתפרק בגוף. במחקר החדש נצעד צעד אחד קדימה כשהרמון הדביק תאי מוח בגן ל GDNF ."השתמשנו במערכת הובלה של ננו חלקיקים שמחדירה חומר גנטי של ה GDNFלתוך הדנא עצמו". אומר הרמון. " זה כמו  בית חרושת המייצר את החלבון בתוך המוח". את חלקיקי הננו ייצרהCOPERNICUS THERAPEUTICS.

הרמון הראה בתחילה שמתן דרך האף של חלקיקי הננו הגביר את ייצור ה GDNF במוח. אז הוא הראה  שהטיפול מוריד את אובדן התאים מייצרי דופאמין בחולדות במודל פרקינסון. כעת מוח החולדה יכול לייצר לעצמו את התרופה שלו.

חולי פרקינסון מתחילים להראות סימנים של המחלה רק כש 80-90% מהתאים מייצרי דופאמין מתים. אומרת ווזצ'אק. במצב זה ל GDNF יש שימוש מוגבל. אבל לאלה שאובחנו לאחרונה או שנמצאים ברמת סיכון גבוהה, מייצג טיפול חדש זה הגנה ושיחזור של תאי עצב, "אם הוא ניתן  בשלבים הראשונים של המחלה, כשהחולים מתחילים להראות סימנים ראשונים, אז נוכל להאט את קצב התפתחות המחלה או דחיית הופעת הסימנים הקשים" אומרת ווזצ'אק.

קבוצת המחקר מקווה להמשיך ולחשוף היבטים שונים כמו תדירות ומינון ופעילות במודלים אחרים בחיות.

למאמר המקורי באנגלית…